[비즈한국] 全球制药和生物产业的范式正以数据为中心进行重组。庞大的基因组和临床数据被认为是与人工智能（AI）相结合，从而提高新药研发成功率并缩短研发周期的核心钥匙。这也是韩国通过“国家综合生物大数据（BIKO）”建设项目启动100万人规模“数据水库”建设的原因。然而，产业界部分人士担忧，由于缺乏关于这些数据如何在实际产业现场应用的具体指南，业界对此既充满期待又深感忧虑。
发达国家的“数据淘金热”……全球制药巨头的强力武器
海外发达国家早已开始构建大规模生物大数据，并将其应用于产业，取得了显著成果。最典型的成功案例是2006年启动的英国“UK Biobank”。该项目收集了全英约50万人的基因组和健康数据，并向全球研究人员开放，从而构建了一个庞大的研究生态系统。
尤其是英国，正将这些数据彻底转化为工业成果。阿斯利康、葛兰素史克（GSK）、安进、强生等四家全球制药巨头共同投资了1亿英镑（约合1700亿韩元），直接参与了UK Biobank的全基因组测序（WGS）项目。
实际上，阿斯利康通过自主研发的AI平台分析了UK Biobank的庞大数据，发现特定基因（IGHE）缺失可以天然预防哮喘和过敏性疾病，并以此为基础确定了全新的药物研发靶点。
此外，他们还将从基因组大数据中发现的靶点应用于实际的新药管线，并已进入临床试验阶段。阿斯利康在确认“HSD17B13”特定基因功能缺失反而会降低肝脏疾病发病风险后，正在开发一种抑制该基因表达的靶向治疗药物“AZD7503”。目前，针对难治性疾病——代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的全球一期临床试验正在进行中。此外，他们还发现了抑制体重增加的基因“GPR75”的罕见变异，并着手共同开发以此为靶点的下一代减肥新药。
美国也从2018年起由国立卫生研究院（NIH）主导，开展了以100万人为目标的“All of Us”项目。该项目的特点是通过让约80%的有色人种和低收入阶层参与，确保了数据的多样性，以克服此前90%以上的遗传学研究偏向欧洲白人、导致针对其他种族开发新药存在局限性的问题。全球制药公司利用“All of Us”的数据，对在白人为主的数据中发现的疾病基因在其他种族中是否具有相同作用进行交叉验证。美国开发减肥等代谢疾病新药的Maze Therapeutics公司，正将“All of Us”的庞大数据与AI平台相连，以验证新药靶点的有效性并降低失败风险。
将收集到的人体来源样本和电子健康记录（EHR）上传至云平台并向全球研究人员开放，被评估为该项目的核心竞争力。实际上，今年2月，全球1万多名研究人员通过这些开放数据，取得了发现约2.75亿个新基因变异的成果。
日本也在厚生劳动省的主导下，加快了名为“全基因组解析执行计划”的10万人规模基因组数据收集项目。如果说英美是从普通人开始的，那么日本的特点是专注于癌症和疑难杂症患者。通过对以往医院检查无法查明病因的难治性癌症患者进行基因组分析，寻找隐藏的突变，并将其与患者个性化新药临床试验挂钩。第一三共、武田药品等日本制药公司正基于高度先进的癌症及疑难杂症基因组数据库，致力于发掘抗体偶联药物（ADC）或下一代靶向抗癌药的新靶点。
虽搭建了远程分析网络……但《生命伦理法》等“监管壁垒”仍如山
与海外不同，韩国目前尚处于起步阶段。目前以构建100万人规模数据为目标的BIKO事业团最近已确保了17万人的数据。事业团计划从今年10月起，接受研究机构和企业的申请后发放这些数据。
政府不仅提供简单的数据，还将免费提供通过虚拟桌面（VDI）进行的远程分析环境和计算资源。通过审核的企业或研究人员，无论身处何地，只要有互联网连接，就可以远程访问系统进行新药研发研究。
过去，如果想分析疾病管理厅保健医疗研究资源信息中心（CODA）等机构构建的公共数据，研究人员必须亲自前往五松国立中央人体资源银行，存在物理限制；而通过此次项目，准入问题在一定程度上得到了解决。
然而，有声音指出，真正的壁垒在于韩国严格的个人信息保护及生命伦理监管。担任BIKO事业团运营委员的Namu ICT副社长（CTO）廉敏善（音译）解释说：“虽然提供了研究环境和标准化的高质量数据，但为了履行敏感数据保护义务，存在必须通过VDI访问的限制。”
特别是未来若要对庞大的基因组数据进行训练，需要巨大的计算能力，但无法根据需求增加服务器也是一个问题。廉副社长指出：“在项目规划初期，如果事业团内部基础设施不足，曾探讨过与民间云服务联动的方式，但因《生命伦理及安全相关法律》（生命伦理法）和《个人信息保护法》的阻碍而告吹。”他强调：“未来随着数据积累和需求增加，必须修改相关法律或确保额外预算以扩展基础设施。”
缺乏收益共享规则……亟需吸引企业投资的政企合作模式
目前最紧迫的是具体化能够吸引企业大规模投资的收益及利用模式。英国的UK Biobank从阿斯利康等四家制药巨头处获得了1亿英镑的投资，并赋予了他们9个月的独家优先使用权。
然而，韩国的项目被规划为彻底的政府主导模式，难以提供这类破格的优惠或吸引巨大的民间资本。也有人指出，由于担心企业参与可能引发特惠争议，从规划阶段起就将企业的参与降到了最低。
与此同时，业界也产生了模糊的担忧：利用此次BIKO项目构建的数据若在商业化上取得成功，未来可能会被要求返还过多的收益。这种利益分配的不确定性，正成为阻碍数据利用的一道壁垒。
英国的UK Biobank并不要求分享新药商业化后的经常性特许权使用费（Running Royalty）。它只是根据企业规模或研究性质，收取最高数千万韩元水平的数据查阅费，而商业成果则完全归企业所有。美国的“All of Us”也没有规定政府将按比例回收利用数据所获得的商业利润。
相比之下，韩国的情况则不同。关于企业购买国策数据需支付多少费用，以及利用这些数据创造商业利润时，政府应分享多少利润，目前尚无明确成文的指导原则。
对此，廉副社长指出：“包括BIKO在内的国家研发（R&D）项目是由国民税收运营的，因此最终收益应回归国民。公共领域（研究所、大学等）研究人员的成果长期来看将转化为国家研发竞争力的增强，而企业的成果则通过国家经济发展为国民做出贡献。”
他进一步强调：“英国是以预付资金为前提给予了企业优先独家使用权，而韩国则是政府亲自构建数据后进行推进。作为国家R&D基础设施，数据发放及利用的收费体系有待后续讨论，亟需积极探讨通过吸引国内企业投资来推进政企合作项目等方案。”