[비즈한국] 全球制药与生物科技行业正热衷于细胞疗法带来的光明前景，即通过一次性给药实现治愈。然而，相比于跨越技术门槛获得新药批准，在市场上实现商业化盈利的壁垒要高得多。这是因为业界难以摆脱严格的审批监管、狭窄的非医保市场局限以及脆弱的耗材供应链束缚。本文将冷静地审视细胞疗法行业所面临的商业化现实。
随着细胞疗法市场进入全面爆发期，商业化的核心范式正从新药研发转向生产速度之争。与传统的抗体药物不同，细胞疗法需要根据患者进行多品种、小批量的生产，从提取患者血液到制成药物并回输，缩短耗时并确保产出率是核心竞争力所在。
欲越过生产难题与监管壁垒……对CDMO企业的合作需求日益增加
对于中小型生物科技公司而言，自行建设耗资数以百亿韩元的GMP（药品生产质量管理规范）工厂并非易事。此外，从解读监管机构指南到建立相应的RA（注册事务）组织，可谓困难重重。最终，为了在有限的资源内提高效率，寻求委托开发生产（CDMO）企业的帮助已成为必然结构。即使物质开发成功，细胞疗法也常因难以满足食药处或美国食品药品监督管理局（FDA）所要求的严苛质量检测（CMC）标准，导致商业化延迟，这样的案例不在少数。
实际上，澳大利亚Mesoblast公司正在开发的干细胞疗法“Revascor”虽然冲击商业化门槛已逾20年，但至今未能越过FDA的红线。2023年底，因制造工艺一致性不足及效价试验方法优化不完善，该药第三次收到FDA的CRL（补正要求函），直到今年3月才重新进入批准程序。即使是全球细胞疗法技术领域的佼佼者德国Medigene，也因为商业化阶段巨大的监管和成本壁垒，近期将自主研发战略转向了合作体制。
即便是一流的生物科技公司，专注于原始技术研究、将商业化生产完全依赖于全球CDMO，也已成为主流趋势。
在这样的监管壁垒与残酷的速度竞争下，GC Cell144510代表Won Sung-yong强调，与在研发、生产、审批等各领域具备专业性的合作伙伴联动至关重要。Won代表表示：“除少数全球大型制药公司外，几乎没有哪家企业能够自主拥有完整的细胞疗法价值链。为了减少消耗巨大成本与时间的试错过程，必须由在价值链各环节拥有优势的企业强强联手，紧密合作，才能通过商业化这一最终关卡。”
拥抱全球大型药企与初创公司的巨头CDMO……订单争夺战加剧
全球CDMO企业凭借雄厚的资本实力和监管应对的过往业绩（Track Record），不断与细胞疗法企业建立伙伴关系，提升市场统治力。
全球排名第一的CDMO企业龙沙（Lonza），不仅承接商业化后期的细胞疗法项目，还获得了全球75家以上的细胞疗法客户，证明了其在大规模生产能力方面的卓越竞争力。
Catalent公司今年以来在细胞疗法CDMO合同订单方面也表现活跃。该公司扩大了与澳大利亚Catherics在基于iPSC（诱导多能干细胞）的CAR-NK细胞疗法方面的商业化合同，并与正在开发帕金森病细胞疗法的S-Biomedics304100签署了合作伙伴协议，旨在支持从早期开发到商业化的全周期生产流程。
资本市场对细胞疗法CDMO业务的估值也在飙升。本月7日，全球私募股权基金GI Partners在收购全球临床试验委托机构（CRO）Charles River的CDMO及细胞解决方案部门后，推出了专注于细胞基因疗法（CGT）制造的Rose BioSolutions，显示出价值链重组正在加速。
韩国代表企业的差异化战略是什么？
在全球CDMO企业的包围中，韩国本土的代表性细胞疗法CDMO企业也以各自不同的差异化战略投入了生存竞争。
GC Cell将曾亲自突破商业化许可的RA（注册事务）经验作为核心竞争力。公司曾成功完成免疫细胞疗法“Immuncell-LC”的商业化全周期，该药物自2007年获得食药处批准作为肝癌手术后的辅助疗法以来一直处于销售状态。此外，该公司的NK（自然杀伤）细胞疗法“GCC2003”也在美国和澳大利亚获得了临床试验计划（IND）批准。GC Cell RA团队长Lee Sak在上个月的客户日发布会上强调：“基于曾亲自突破FDA‘面对面（Face-to-Face）’会议和澳大利亚严苛进口通关程序（OGTR）的经验，我们将帮助缺乏监管应对组织的客户减少试错成本。”
Cha Biotech的强项在于大规模生产基础设施。公司期待位于美国德克萨斯的子公司Matica Biotechnology和在板桥建设中的CGB（细胞基因生物银行）能成为细胞疗法CDMO业务的先锋。他们通过大规模生产细胞疗法的必需原料——病毒载体，旨在克服定制化自体疗法的局限，并瞄准必须进行大规模生产的“同种异体（Allogeneic）”现货疗法市场。特别是通过获得“冷冻保存”技术，不仅解决了细胞疗法在给药前必须维持严格冷链（超低温运输）的流通问题，还解决了生产成本降低的问题。
ENCell通过在同一地点生产基因疗法生产的两大支柱——病毒载体和细胞，能够缩短生产及开发周期。通过消除分头生产两种原料所带来的物流风险，将整体生产周期缩短到了现有水平的一半。作为三星首尔医院的衍生企业，该公司与临床现场的联系紧密，并承接了全球大药企诺华（Novartis）CAR-T疗法“Kymriah”的韩国委托生产业务，正在积累全球水准的质量管理能力。
细胞疗法商业化现在正超越“谁拥有更大的工厂”这一维度的竞争，转变为“谁能更精密地设计工艺并穿越监管迷宫”的较量。在创新技术从实验室成果变为患者日常生活用药的过程中，K-Bio CDMO正从单纯的生产方，进化为共同策划商业化战略的“夏尔巴人（向导）”。