[비즈한국] 全球医药生物行业正为细胞治疗药物的灿烂前景而狂热，这类药物主打“一次给药，彻底治愈”。然而，比起跨越技术门槛获得新药审批，在市场上实现盈利的“商业化高墙”更加难以逾越。究其原因，严格的许可监管、狭窄的非医保市场局限，以及脆弱的耗材供应链，无一不让企业深陷困境。本文将冷峻地剖析细胞治疗药物行业所面临的商业化现实。
细胞治疗药物创新的瓶颈不仅存在于实验室。尽管CAR-T疗法和干细胞疗法作为有望实现“一次治愈”的下一代生物技术备受瞩目，但在实际商业化过程中，一次性塑料袋、细胞培养基、冷冻保存液等基础耗材反而成为了更大的变量。
由于全球供应商垄断了市场，韩国本土企业在定价和交货期上只能受制于人，即使想要更换原材料或辅料，也必须跨越重重监管门槛。可以说，尖端药物的未来竟被小小的塑料袋或一瓶培养基所左右。
全球供应商是“甲方”
为了防止交叉污染，细胞治疗药物生产必须采用“一次性使用（Single-use）”工艺，即使用一次性塑料袋等设备替代传统的不锈钢培养罐。此外，含有细胞生长必要营养成分的培养基、用于将攻击癌细胞的基因导入T细胞的病毒载体，以及确保成品药物能从工厂配送至医院的细胞冷冻保存液等，都是研发和生产中不可或缺的核心原辅料。
然而，该领域被赛默飞世尔（Thermo Fisher）、Cytiva、龙沙（Lonza）等全球巨头垄断。无论是韩国的细胞治疗药物开发企业，还是CDMO（委托开发生产）企业，都处于被动地位，不得不接受全球供应商设定的价格和交货周期。作为客户下单，等待数月的情况比比皆是。
由于韩国本土市场规模过小，这些企业的购买力不足以与全球“素材·零部件·装备”领域的巨头博弈。全球细胞治疗药物市场规模预估在每年8万亿至12万亿韩元之间，而韩国国内市场仅为约1300亿韩元，占比仅为全球市场的1.5%。一位业内人士苦涩地承认：“对全球企业而言，韩国并非核心市场，我们只能被对方牵着鼻子走。”
加之美国关税政策调整及中东局势影响，生产特种塑料袋所需的石脑油等原材料供需波动，进一步加重了企业的负担。尽管企业正通过预先储备库存来缓解供应链风险，但普遍观点认为，这种做法难以为继。
此外，即便耗材成本激增、供应延迟，针对癌症患者等急需救命药物的细胞治疗药物生产仍不能中断，因此生产成本的上涨最终可能会转嫁到患者身上。
GC Cell的一位相关人士表示：“为了应对紧急情况，我们通常会储备6个月有效期内的库存，目前暂无问题。但如果事态长期化，耗材供应问题将进一步加剧，但无论如何，救命药必须供应给患者。”他无奈地表示：“无论成本涨到多少，都必须想办法生产，这就是我们面临的窘境。”
更换设备也要获得审批
更换原辅料绝非易事。由于细胞治疗药物的特殊性，一旦细胞培养基或接触细胞的塑料容器发生改变，最终产物的细胞特性和功效可能会发生变化，因此更改任何原材料都必须重新履行食品药品安全处等监管部门的变更审批流程。这无疑会造成时间和金钱的巨大损失。
实际上，因变更工艺或原辅料而在监管审批上受阻的案例不在少数。澳大利亚生物企业Mesoblast的干细胞治疗药物“Remestemcel-L”就是典型的例子。该公司在2019年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交小儿类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）治疗药物的上市许可申请前，曾更改了细胞培养条件和工艺。随后，其生产的药物因未能证明与临床试验药物的等效性，分别在2020年10月和2023年8月两次被FDA驳回申请（CRL）。直到2024年12月才最终获批。仅仅因为看似微小的培养环境改变，商业化进程被拖延了四年以上。
监管部门的这一准入壁垒也阻碍了韩国本土“素材·零部件·装备”企业的成长。虽然出现了MicroDigital、Excell Therapeutics等能够生产全球水平一次性培养器和培养基的本土企业，但由于研发初期依赖于全球企业的产品，后期想要实现国产化替代非常困难。这又导致了“缺乏商业化应用记录（Track Record）”的诟病。即便价格更具竞争力，担忧监管风险的企业也很难选择国产产品。
业内人士表示：“更换一种培养基也会带来巨大的成本问题。目前我们正在与监管部门协商，探讨在更换培养基时简化审批流程。”
尽管细胞治疗药物被视为能够改变下一代生物产业格局的“游戏规则改变者”，但耗材供应链的脆弱已被视为阻碍商业化的隐形导火索。若要构建健康的K-Bio生态系统，在加强研发能力的同时，确立供应链自主性和保障制造主权——即确保从细胞培养液到塑料袋等所有环节的稳定供应——已刻不容缓。